項(xiàng)目名稱：評(píng)價(jià)GC301腺相關(guān)病毒注射液治療嬰兒型龐貝病患者的安全性和療效的單臂、多中心、開放性、靜脈注射的Ⅰ/Ⅱ期臨床研究
 

組長(zhǎng)單位：中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院：兒科主任醫(yī)師邱正慶教授和臨床藥理中心韓曉紅教授作為本項(xiàng)目主要研究者(PI)
 

項(xiàng)目簡(jiǎn)介：GC301注射液是錦籃基因設(shè)計(jì)開發(fā)的用于治療龐貝病的AAV基因治療藥物，采用了一次性靜脈注射全身廣泛表達(dá)的策略，以期直接補(bǔ)償肝臟、心肌、骨骼肌、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等組織的GAA酶基因缺陷。本藥物已獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，并通過中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院藥物臨床試驗(yàn)倫理委員會(huì)批準(zhǔn)，在藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)上備案公示，現(xiàn)面向社會(huì)招募受試者。
 

評(píng)價(jià)GC301腺相關(guān)病毒注射液治療嬰兒型龐貝病患者的安全性和療效的單臂、多中心、開放性、靜脈注射的Ⅰ/Ⅱ期臨床受試者正式啟動(dòng)招募，請(qǐng)掃描下方二維碼可獲得更多入組相關(guān)信息。

 

北京新領(lǐng)先·深藍(lán)海（鄭州）
 

深藍(lán)海生物醫(yī)藥是新領(lǐng)先在臨床CRO領(lǐng)域的子品牌，成立于2007年，目前已擁有高專業(yè)水準(zhǔn)的臨床服務(wù)團(tuán)隊(duì)600余人，已為300余家國內(nèi)外知名企業(yè)提供多元化的研發(fā)支持臨床技術(shù)服務(wù)，項(xiàng)目全面覆蓋生物藥、化藥、中藥、醫(yī)療器械、細(xì)胞與基因治療等藥物，滿足不同研發(fā)型企業(yè)的臨床研究定制需求，為國內(nèi)外客戶打通新藥上市前關(guān)鍵瓶頸。通過16年經(jīng)驗(yàn)積累，深藍(lán)海生物醫(yī)藥已經(jīng)完成臨床研究500余項(xiàng)，每年開展Ⅰ類創(chuàng)新藥研究10-20項(xiàng)，率先開展醫(yī)美、特醫(yī)食品、細(xì)胞與基因治療藥物等領(lǐng)域研究，填補(bǔ)國內(nèi)外多項(xiàng)空白。 
 

依托于新領(lǐng)先CXO服務(wù)體系，創(chuàng)建了“交互式”臨床服務(wù)模式，在項(xiàng)目立項(xiàng)階段全面介入，做新藥創(chuàng)制的全程合作伙伴，整合醫(yī)學(xué)、藥政、藥學(xué)研發(fā)等技術(shù)專家進(jìn)行頂層設(shè)計(jì)，最大限度降低項(xiàng)目研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。同時(shí)，成立專項(xiàng)政府引導(dǎo)基金，為創(chuàng)新項(xiàng)目提供不同階段的投融資，最大程度加速藥品上市進(jìn)程。此外，強(qiáng)大的定量藥理學(xué)及體內(nèi)外橋接團(tuán)隊(duì)針對(duì)特定疾病和特定人群進(jìn)行數(shù)字模型研究，制定科學(xué)高質(zhì)的臨床研究方案，提高新藥臨床開發(fā)效率。
 

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